Trofinetide
Análogo de GPE aprobado por FDA para el síndrome de Rett (Daybue).
Para qué se estudia
Análogo de GPE aprobado por FDA para el síndrome de Rett (Daybue).
¿Qué es Trofinetide?
Trofinetide es un análogo sintético del glutamato de glicina-prolina (GPE), un fragmento peptídico relacionado con la biología de IGF-1.
Para qué se estudia
La trofinetida (Daybue) está aprobada por la FDA (según la etiqueta) para el síndrome de Rett en adultos y pacientes pediátricos de 2 años o más. Es un medicamento de neurología con receta relacionado con una línea de análogos tripéptido del IGF-1.
¿Qué hace por el cuerpo?
El ensayo de fase 3 LAVENDER mostró mejora frente a placebo en los co-primarios de cuidador y clínico de Rett a las 12 semanas, con diarrea y vómitos entre los efectos adversos más comunes en la etiqueta.
A qué se dirige
Se cree que Trofinetide ajusta suavemente las vías de conexión nerviosa y relacionadas con la inflamación cerebral implicadas en los modelos del síndrome de Rett. El efecto clínico se describe en términos de apoyo a la vía en lugar de un solo interruptor de receptores simples (lugares de aterrizaje de cerradura y llave en las células).
Contexto de la investigación
En pocas palabras para los lectores: Trofinetide tiene una historia definida aprobada por FDA. Utilice la pestaña de citas para abrir etiquetas y registros de ensayos, y trate todo lo que esté más allá de la etiqueta como no verificado.
Para qué se ha estudiado
- Interés de investigación del cerebro (etiqueta educativa)
Precauciones (educativas)
- Sólo educativo, no consejo médico.
- DrPep no ofrece consultas médicas, orientación sobre dosificación, proveedores ni venta de péptidos.
Referencias
- Drugs@FDA: Daybue (trofinetide), NDA 217026 — FDA label and approval history
- Neul JL et al., Trofinetide for Rett syndrome: phase 3 LAVENDER (2023) — Nat Med · randomized trial
Más: enlaces de búsqueda
- Búsqueda de FDA: Trofinetide — Búsqueda en FDA.gov
- Búsqueda en ClinicalTrials.gov: Trofinetide — Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Drogas@FDA búsqueda: Trofinetide — Base de datos de medicamentos FDA (si está aprobada)
- Búsqueda en PubMed: Trofinetide - NCBI PubMed
- Búsqueda en PubMed Central: Trofinetide — NCBI PMC