¿Qué es la elamipretida (SS-31)?
Un tetrapéptido dirigido a las mitocondrias. Aprobado por la FDA como Forzinity para el síndrome de Barth. Un vial de investigación no es ese medicamento.
Aprobado por la FDA para el síndrome de Barth · Estado regulatorio
La elamipretida está aprobada por la FDA como Forzinity para el síndrome de Barth, una condición hereditaria rara que afecta el músculo y el corazón. Drugs@FDA, solicitud 215244. La aprobación no se extiende a otras condiciones. Un vial de investigación llamado SS-31 no es Forzinity.
Qué es
La elamipretida (SS-31) es un péptido de laboratorio de cuatro aminoácidos que los investigadores describen asentado en la membrana interna de la mitocondria, cerca de la cardiolipina, una grasa que ayuda a la maquinaria de energía de la célula.
Qué se ha estudiado
Los ensayos del síndrome de Barth y una extensión abierta larga reportaron cambios en la distancia de marcha y en la fuerza muscular con el tiempo. En el ensayo más grande MMPOWER-3, en miopatía mitocondrial primaria, no superó al placebo en la prueba principal de marcha. Los estudios de insuficiencia cardíaca han reportado cambios pequeños o nulos. Una revisión de 2026 cubre la primera aprobación.
Preguntas abiertas
Una extensión abierta no separa el fármaco del tiempo y de la expectativa como lo hace una comparación aleatorizada. Los usos más allá del síndrome de Barth siguen sin aprobación. La seguridad a largo plazo de cualquier cosa distinta del producto etiquetado no es el expediente de Forzinity.
Referencias
Actualizado el 10 de noviembre de 2026. Guía completa de elamipretida → · Noticias